Un equipo europeo con representantes de 14 países ha publicado un artículo que resume los avances y retos de los medicamentos que actúan sobre el ARN y prevé una aceleración de su desarrollo. Lourdes Ruiz Desviat, investigadora de la U746 CIBERER que lidera Belén Pérez en el Centro de Biología Molecular Severo Ochoa (UAM-CSIC), es una de las autoras de este trabajo, que anticipa que pronto dispondremos de medicamentos de este tipo diseñados tanto para uno solo o muy pocos pacientes (terapias personalizadas) como dirigidos a tratar enfermedades muy comunes.
El trabajo, publicado en EMBO Molecular Medicine, analiza los mayores problemas de administración a los que se enfrentan estos medicamentos, las posibles soluciones que se han desarrollado en los últimos años y los puntos a tener en cuenta cuando se evalúa su seguridad para poder facilitar su uso en pacientes.
Hasta hace muy poco, los medicamentos que actúan al nivel del ARN estaban destinados sobre todo a enfermedades raras y al diseño de terapias personalizadas. Pero en los últimos años, este nuevo campo de la medicina ha experimentado un avance sin precedentes y ahora hay más de una decena de medicamentos aprobados y muchos más en distintos grados de desarrollo.
Estos medicamentos ya no se dirigen solo a algunas enfermedades raras, aunque siguen siendo una de las mayores esperanzas para muchas de ellas. Algunos de estos compuestos aspiran a tratar enfermedades tan frecuentes como la hiperlipidemia o algunos cánceres.
El mayor obstáculo que presentan estos medicamentos es la distribución dentro del organismo una vez administrados. En su forma más sencilla no son capaces de acceder en cantidades suficientes al interior de las células, donde deberían realizar su función. Algunos de estos medicamentos han podido ser administrados directamente en el tejido en el que son necesarios, pero otros no pueden valerse de esta opción por ser un tejido muy extenso o de difícil acceso.
El reciente artículo ha sido realizado por un grupo de 22 autores que trabajan en distintos aspectos del desarrollo de estos compuestos. Los autores del artículo, representantes de 14 países distintos, forman parte de la red Delivery of Antisense RNA Therapeutics financiada por la Unión Europea a través de una acción COST (Cooperation of Science and Technology) gracias a la cual han podido reunirse para compartir datos confidenciales y sus experiencias en el desarrollo de estas moléculas.
Artículo de referencia:
Hammond SM, Aartsma‐Rus A, Alves S, Borgos SE, Buijsen RAM, Collin RWJ, et al. "Delivery of oligonucleotide‐based therapeutics: challenges and opportunities". EMBO Molecular Medicine. 2021.
