La miastenia gravis es un trastorno autoinmune raro clínicamente heterogéneo caracterizado por la debilidad muscular. Investigadores del CIBERER y del Hospital Sant Pau de Barcelona han liderado un trabajo colaborativo en el que han estudiado las características clínicas, inmunológicas y terapéuticas de los pacientes con miastenia gravis farmacorresistente, es decir, aquellos que no responden adecuadamente a los fármacos disponibles actualmente.
El trabajo, publicado en la revista Annals of Clinical and Translational Neurology, ha sido coordinado por Eduard Gallardo, jefe de grupo de la U762 CIBERER en el Hospital de Sant Pau de Barcelona, y Elena Cortés-Vicente, investigadora de este mismo hospital.
Los autores han analizado los datos clínicos provenientes de 15 hospitales nacionales incluidos en el registro de miastenia gravis que forma parte del Registro español de enfermedades neuromusculares del CIBERER (NMD-ES). Este registro ha permitido analizar la mayor serie de pacientes farmacorresistentes reportada hasta la fecha.
Los resultados del estudio muestran que un 8,5% de los pacientes con miastenia gravis son farmacorresistentes, y que estos pacientes son más frecuentemente mujeres, pacientes con debut temprano de la enfermedad y con anticuerpos anti-MuSK. Muchos de estos pacientes nunca alcanzan el objetivo terapéutico y/o tienen efectos adversos con las terapias actuales, por lo que es fundamental el desarrollo de nuevos tratamientos.
En este estudio, han participado también Teresa Sevilla, de la U763 CIBERER en el IIS La Fe de Valencia, y Carlos Casasnovas, de la U759 CIBERER en el IDIBELL.
Artículo de referencia:
Elena Cortés-Vicente et alii. Drug-refractory myasthenia gravis: Clinical characteristics, treatments, and outcome. Annals of Clinical and Translational Neurolog
